Naukowcom z Temple University udało się ostatnio wyciąć DNA wirusa HIV z genomu ludzkiej komórki układu odpornościowego przy zastosowaniu metody edycji genów o nazwie CRISPR/Cas9. Zastosowana procedura jednocześnie zapobiegła replikacji wirusa oraz ponownemu zakażeniu leczonych komórek. CRISPR, czyli "system obrony organizmów prokariotycznych przed egzogennymi elementami genetycznymi" składa się z segmentów DNA organizmów prokariotycznych (głównie bakterii), które stanowią krótkie powtórzenia sekwencji DNA, po których następują krótkie segmenty elementów "dystansowych" DNA przeniesionych przez wirusa, który zainfekował bakterię lub plazmid (plazmidy to małe, okrągłe, samoreplikujące się fragmenty DNA, które są niezależne od chromosomu komórki). Elementy "dystansowe" przy pomocy różnych dodatkowych protein rozpoznają i usuwają obcy i/lub niechciany materiał genetyczny - w tym przypadku, przyłączone DNA retrowirusa HIV. W ten sposób, DNA organizmu może zostać wycięte w dowolnie wybranym miejscu, a komórka nabywa odporność na niechciane sekwencje w przypadku przyszłego wystawienia na działanie wirusa. Metoda edytowania genów CRISPR/Cas9 w zasadzie konstruuje i wszczepia odpowiedź immunologiczną bakterii do komórki zwierzęcej.
Sukces metody CRISPR/Cas9 w leczeniu HIV w ludzkich komórkach jest niezwykle obiecujący. Leki przeciwretrowirusowe mogą pomóc w opanowaniu infekcji HIV, jednak kiedy tylko pacjent przestanie je przyjmować, wirus zaczyna się ponownie gwałtownie replikować korzystając z kopii DNA, które są nadal obecne w jego komórkach. "Wyniki tego badania są ważne na wielu płaszczyznach", stwierdził dr Kamel Khalili, dyrektor Comprehensive NeuroAIDS Center przy Temple University w oficjalnym oświadczeniu dla prasy. "Pokazują skuteczność naszego systemu do edycji genów w eliminacji wirusa HIV z DNA komórek CD4 T, a także jego zdolność do permanentnego dezaktywowania replikacji wirusa poprzez wprowadzenie mutacji do jego genomu. Ponadto, wyniki pokazują, że system może powstrzymać ponowną infekcję komórek, a technologia jest dla nich bezpieczna, nie występują żadne toksyczne efekty."
Niemniej jednak, naukowcy mają do stoczenia niełatwą walkę, aby zastosować metodę CRISPR/Cas9 w testach wykonywanych na ludziach. Dostarczanie potrzebnego materiału do wybranych komórek powoduje trudności, ponieważ nadal występuje wiele niezamierzonych skutków, np. takich że DNA zostaje pocięte w miejscach, gdzie miało pozostać nietknięte. W wyniku eksperymentu powstaje mieszanka zmodyfikowanych i niezmodyfikowanych komórek, czyli zjawisko nazywane "mozaiką genetyczną". Pozostałe obawy są związane z etyką: przeprowadzone dotychczas badania nie wystarczą, aby ocenić skutki metody CRISPR/Cas9 dla następnych pokoleń. Jeśli DNA wirusa HIV danej osoby poddano edycji w jego genomie i zdecydowała się ona mieć dziecko, to jakie nieznane konsekwencje może mieć metoda CRISPR/Cas9 dla tego dziecka?
Niezależnie od ryzyka, metoda CRISPR/Cas9 powinna się stawać coraz bezpieczniejsza oraz coraz bardziej opłacalna jako metoda leczenia. W międzyczasie rozpoczęła się już walka o opatentowanie procedury. Obecnie dwie główne strony sporu to Broad Institute of MIT and Harvard oraz Uniwersytet Kalifornijski, przy czym ta druga organizacja utrzymuje, że wszystkie patenty Broad Institute związane z CRISPR (łącznie około tuzina) zostały uzyskane w drodze oszustwa. Broad Institute odpiera zarzuty, a wyjaśnienie sprawy prawdopodobnie przeciągnie się do przyszłego roku. Dostępne obecnie środki farmaceutyczne koncentrują się raczej na leczeniu, ale nie na wyleczeniu HIV. Liderami na tym roku są Gilead Sciences
