Po raz pierwszy mamy do czynienia z lekiem, który spowalnia tempo spadku zdolności poznawczych i funkcjonalnych u osób we wczesnych stadiach choroby Alzheimera. Biogen (NASDAQ: BIIB) i Eisai Co Ltd (OTC: ESALY) połączyły siły, aby opracować lek, lecanemab, który spowolnił postęp choroby Alzheimera o 27% w badaniu na dużą skalę.
"Nie jest to ogromny efekt, ale jest to efekt pozytywny" - powiedział Ronald Petersen, dyrektor Mayo Clinic Alzheimer's Disease Research Center.
Eisai, lider tej współpracy, ma nadzieję uzyskać zgodę amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) w przyspieszonym procesie, który może zaowocować decyzją na początku przyszłego roku. Firma farmaceutyczna chce rozpocząć sprzedaż leku w Stanach Zjednoczonych, Europie i Japonii do końca 2023 roku. Rzecznicy praw pacjentów również naciskają na przyspieszenie procesu zatwierdzenia leku.
Jeśli lecanemab otrzyma przyspieszone zatwierdzenie, firma Eisai będzie musiała kontynuować badania nad lekiem, aby uzyskać pełną akceptację.
W badaniu obejmującym 1800 pacjentów porównano skuteczność lecanemabu z placebo. Lek ma opóźniać postęp choroby poprzez usuwanie lepkich złogów białek z mózgów pacjentów z chorobą Alzheimera. Jest to rozwiązanie, które od pewnego czasu istnieje jako niesprawdzona teoria.
Lecanamab nie jest pierwszym lekiem skupiającym się na tych złogach białek, znanych jako amyloid beta. Aduhelm również celował w amyloid, ale lecanemab targetuje amyloid, który jeszcze nie utworzył złogów. W zeszłym roku Aduhelm stał się pierwszym lekiem na Alzheimera, który został zatwierdzony przez FDA w ciągu dwóch dekad.
Podczas gdy lecanemab spowodował spowolnienie rozwoju choroby, Aduhelm został zatwierdzony przez FDA wyłącznie na podstawie tego, że był ukierunkowany na teoretyczny problem powodujący chorobę. Decyzja ta spotkała się z reakcją środowiska naukowego, a panel ekspertów FDA odradził zatwierdzenie Aduhelmu.
Jednak pacjenci i ich rzecznicy nadal byli zachwyceni, gdy Aduhelm stał się dostępny. Po tak długim czasie bez obiecujących leków, nawet tylko potencjał poprawy był wystarczający, aby przekonać wielu cierpiących na tę chorobę do podjęcia ryzyka, na czym firmy farmaceutyczne miały nadzieję zarobić.
Po tym jak Aduhelm spotkał się z powszechną krytyką z powodu ceny wynoszącej 56 000 USD za roczną dawkę, Biogen ostatecznie obniżył cenę do 28 000 USD za rok. Według The New York Times Aduhelm jest komercyjną porażką, pomimo faktu, że każdy udany lek na Alzheimera powinien przynieść miliardy dolarów jego twórcy.
Niepowodzenie Aduhelm jest przynajmniej częściowo spowodowane brakiem refundowania. Medicare pokryje koszt Aduhelm i innych podobnych leków na Alzheimera tylko wtedy, gdy pacjent został zapisany do ważnego badania klinicznego. To, czy refundacja lecanemabu przez Medicare będzie dostępna, nie zostało jeszcze rozstrzygnięte.
Jedną z kwestii, która wciąż jest obecna w badaniu lecanemabu jest obrzęk mózgu. Usuwaniu nagromadzenia amyloidu często towarzyszy obrzęk mózgu, a uczestnicy badania leczeni lecanemabem doświadczyli 12,5% obrzęku w porównaniu do 1,7% w przypadku osób otrzymujących placebo. Mimo to, tylko 2,8% uczestników doświadczyło jakichkolwiek objawów związanych z obrzękiem mózgu.
Z drugiej strony, mikrokrwawienia mózgu dotknęły 17% uczestników leczonych lecanemabem w porównaniu z 8,7% w grupie placebo. Wskaźnik ten jest nadal znacznie niższy od wskaźnika obserwowanego podczas badań Aduhelm, jak twierdzi Petersen.
Badania nad skutecznością leków na Alzheimera trwają również w firmach Roche (OTC: RHHBY) i Eli Lilly (NYSE: LLY). Po wielokrotnych niepowodzeniach w rozwoju terapii leczenia Alzheimera, oczekuje się, że sukces lecanemabu ożywi inwestycje w tego typu badania.
Chociaż wzrost liczby badań jest obiecujący, liczba osób dotkniętych chorobą Alzheimera rośnie w stałym tempie. Według danych Alzheimer's Association do 2050 roku liczba Amerykanów cierpiących na chorobę Alzheimera podwoi się i osiągnie 13 milionów osób.
W skali globalnej tempo wzrostu jest jeszcze wyższe: Alzheimer's Disease International podaje, że obecnie na świecie żyje około 55 milionów osób z chorobą Alzheimera. Do 2050 roku liczba ta może osiągnąć nawet 139 milionów.